生物技术制药要点

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1 什么是生物技术药物,什么是生化药物?二者有何异同点?

生物技术药物是指采用DNA重组技术或其他创新生物技术生产的治疗药物。如:细胞因子、纤溶酶原激活剂、重组血浆因子、生长因子、融合蛋白、受体、疫苗和单某某、干细胞治疗技术等。   生物技术药物是生物经济的重要载体。可以医病。生物技术药物包括细胞团子、重组蛋白质药物、抗体、疫苗和寡核苷酸药物等,主要用于防治肿瘤、心血管疾病、传染病、哮喘、糖尿病、遗传病、心脑血管病、类风湿性关节炎等疑难病症,在临床上已经开始广泛应用,为制药工业带来了革命性的变化。我国自1986年实施“863”计划以来,生物技术药物的研究、开发和产业化获得了飞速发展。

通常所说的生化药物包括酶、氨基酸、活性肽,此外还有其他组织蛋白脂类,酸性黏多糖等生物体内的化合物及其他脏器制剂,如蛋白酶、辅酶A和加压素等。

2生物技术药物的特点

分子质量大且结构复杂   生物技术来源药物的生产方式,是应用基因修饰活的生物体产生的蛋白或多肽类的产物,或是依据靶基因化学合成互补的寡核苷酸,所获产品往往分子质量较大,并具有复杂的分子结构。   种属特异性   生物技术药物存在着种属特异性。许多生物技术药物的药理学活性与动物种属及组织特异性有关,主要是药物自身以及药物作用受体和代谢酶的基因序列存在着动物种属的差异。来源人类基因编码的蛋白质和多肽类药物,其中有的与动物的相应蛋白质或多肽的同源性有很大差别,因此对一些动物不敏感,甚至无药理学活性。   安全性较高   生物技术药物由于是人类天然存在的蛋白质或多肽,量微而活性强,用量极少就会产生显著的效应,相对来说它的副作用较小、毒性较低、安全性较高。   活性蛋白或多肽药物较不稳定   生物技术活性蛋白质或多肽药物较不稳定,易变性,易某某,也易为微生物污染、酶解破坏。   来源药物的基因稳定性非常重要   生物技术来源药物的基因稳定性,生产菌种及细胞系的稳定性和生产条件的稳定性非常重要,它们的变异将导致生物活性的变化或产生意外的或不希望的一些生物学活性。   具有免疫性   生物技术药物的免疫原某某。许多来源于人的生物技术药物,在动物中有免疫原某某,所以在动物中重复给予这类药品将产生抗体,有些人源性蛋白在人中也能产生血清抗体,主要可能是重组药物蛋白质在结构及构型上与人体天然蛋白质有所不同所致。   很多来源药物在体内的半衰期短   生物技术来源药物,很多在体内的半衰期短,迅速降解,并在体内降解的部位广泛。   受体效应   许多生物技术药物是通过与特异性受体结合,信号传导机制而发挥药理作用,且受体分布具有动物种属特异性和组织特异性,因此药物在体内分布具有组织特异性和药效反应快的特点。   多效性和网络效应   许多生物技术药物可以作用于多种组织或细胞,且在人体内相互诱生、相互调节,彼此协同或拮抗,形成网络性效应,因而可具有多种功能,发挥多种药理作用。   生物技术来源药物的生产系统复杂性   致使它们的同源性,批次间一致性及安全性的变化要大于化学产品。所以生产过程的检测、GMP步骤的要求和质控的要求就更为重要和严格。

3 细胞破碎的方法

机械法   高压匀浆破碎法(homogenization)   高压匀浆器是常用的设备,它由可产生高压的正向排代泵(positive displacenemt pump)和排出阀(discharge valve)组成,排出阀具有狭窄的小孔,其大小可以调节。细胞浆液通过止逆阀进入泵体内,在高压下迫使其在排出阀的小孔中高速冲出,并射向撞击环上,由于突然减压和高速冲击,使细胞受到高的液 内容过长,仅展示头部和尾部部分文字预览,全文请查看图片预览。 应用?

67 外植体和愈伤组织

68 植物单细胞培养的方法有哪几种及优缺点?

药用植物细胞规模化培养技术?

70 液膜萃取和溶剂萃取的相同点和不同点?

超临界萃取(Supercritical Fluid Extraction),逆胶束萃取(Reversed Micelle Extraction), 液膜萃取(Liquid Membrane Extraction),微波辅助萃助(microwave-assisted extraction),两水相萃取(aqueous two-phase system)

72什么是显微注射技术(microinjection)?主要用途?





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